Klinische Studien • Patienten/Angehörige

In diesem Abschnitt wollen wir PatientInnen, ihren Angehörigen und Freunden Informationen über klinische Studien in der Krebsbehandlung bieten.

Wir erklären „Was eine klinische Studie ist“, „Wie klinische Studien ablaufen“, erläutern den Sinn, eventuellen Nutzen aber natürlich auch die Risiken, die die Teilnahme an einer Studie mit sich bringt.
Das Gespräch mit dem Arzt kann diese Seite nicht ersetzen.

Was ist eine klinische Studie?
Was sind Studien der Phase I, II, III und IV?
Wozu eine klinische Studie?
Welche Risiken birgt eine Studie?
Welchen Nutzen bringt eine Studie?
Wie wird eine Studie durchgeführt?
Wer kann an einer Studie teilnehmen?
Wie finde ich das richtige Studienzentrum / die richtige Studie für mich?

Aktuelle Studien:

       Studienregister

Im Rahmen klinischer Studien erfolgt die wissenschaftliche Untersuchung eines Arzneimittels bzw. Medizinproduktes am Menschen. Klinische Studien schließen an die prä-klinische Phase an, in der die Arzneimittel zuvor in aufwendigen Labortests und auch in Tiermodellen erprobt wurden.
Klinische Studien in der Onkologie werden immer nach neuesten wissenschaftlichen Erkenntnissen unter genau vorgegebenen Bedingungen an Patienten auf freiwilliger Basis durchgeführt und verfolgen ein festes Ziel, das vorab durch ein genaues Studienprotokoll (Prüfplan) festgelegt wird.

Die Schritte vom ersten Labortest bis zur Marktzulassung bzw. von der Entwicklung eines neuen Wirkstoffes bis zum zugelassenen Medikament dauern in der Regel mehr als 10 Jahre. Während dieser Zeit werden klinische Studien verschiedener Phasen durchgeführt.

Phase I Studien:

Phase I Studien schließen an die prä-klinische Phase der Erforschung eines Wirkstoffes an. Hier wird unter größten Sicherheitsvorkehrungen zum ersten Mal ein Wirkstoff an eine begrenzte Anzahl von Menschen verabreicht. Ziel dieser Studien ist es, mehr über die Verträglichkeit des Wirkstoffes, seine Aufnahme und Wirkweise im menschlichen Körper zu erfahren. Im Normalfall nehmen gesunde Freiwillige an Phase I Studien teil. Da es sich bei neuen Substanzen in der Krebstherapie aber um Therapien handelt, die meist mit schweren Nebenwirkungen behaftet sind, werden hier ausschließlich Patienten auf freiwilliger Basis behandelt, denen keine weitere Standardtherapie angeboten werden kann. Die Patienten werden intensiv überwacht und die Behandlung wird bei inakzeptablen Nebenwirkungen sofort abgebrochen.

Phase II Studien:

Ein Wirkstoff, der sich in der Phase I als verträglich gezeigt hat, kommt in eine Phase II Studie. Ziel der Phase II ist es, mehr Informationen über die optimale Dosierung des Wirkstoffes, seine Nebenwirkungen und seine Einsatzmöglichkeiten bei bestimmten Krankheiten zu erfahren. An Phase II Studien nimmt bereits eine größere Gruppe von freiwilligen Patienten teil (ungefähr 100). Auch diese Patienten werden aufmerksam überwacht und die Behandlung wird gegebenenfalls jederzeit abgebrochen. 

Phase III Studien:

Prüfpräparate, die in der Phase II eine gute Wirksamkeit und Verträglichkeit gezeigt haben, kommen in größere Phase III Studien mit meist mehreren hundert freiwilligen Patienten. Hier müssen sie im größeren Rahmen noch mal ihre Wirksamkeit beweisen. Auch wenn die Studien bereits unter praxisnahen Bedingungen durchgeführt werden, werden die freiwilligen Patienten weiterhin intensiv betreut. Dadurch werden auch weniger häufige Nebenwirkungen erfasst. Das Risiko für den einzelnen Patienten in Phase III Studien ist wesentlich geringer als in den Phase I oder II Studien. 

Zeigt ein Prüfpräparat im Rahmen einer Phase III Studie entweder ein gutes Sicherheitsprofil und eine überlegene Wirksamkeit gegenüber der bisherigen Standardtherapie oder aber eine überlegene Verträglichkeit und/oder leichtere Anwendbarkeit bei gleicher Wirksamkeit, wird das Präparat als neues Medikament für den Markt zugelassen. 

Phase IV Studien:

Phase IV Studien untersuchen bereits zugelassene Medikamente in ihrer breiten Anwendung in der Praxis. Diese Studien sind sehr sinnvoll, da so seltene Nebenwirkungen oder auch Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten erkannt werden können. Eventuell werden auch spezielle Patientengruppen (z.B. ältere Menschen, Kinder) intensiver beobachtet.

Es gibt einige Gründe, klinische Studien durchzuführen. Sei es die Entwicklung neuer Medikamente, die Überprüfung von Kombinationen aus mehreren Wirkstoffen/Medikamenten auf ihre Wirksamkeit und Verträglichkeit, seien es die Weiterentwicklung von Behandlungsstrategien oder die Erprobung neuer therapeutischer und/oder diagnostischer Verfahren.

Aus klinischen Studien können sich auch neue Erkenntnisse über Krankheitsursachen und Krankheitsverläufe ergeben. Klinische Studien sind somit untrennbar mit medizinischem Fortschritt verbunden. Zusätzlich stellen sie auch einen wichtigen Bestandteil der Qualitätssicherung in der medizinischen Behandlung für den Patienten dar.

Den Nutzen für die Allgemeinheit, für den medizinischen Fortschritt und für die Qualitätssicherung haben wir schon erwähnt, aber was ist der Nutzen, den der einzelne Patient aus seiner Teilnahme an einer klinischen Studie ziehen kann?

Der Hauptzweck der Studie ist ja nicht die Behandlung des Einzelnen, sondern die Beantwortung einer medizinischen Fragestellung, z.B. „Ist Behandlung mit Wirkstoff A wirksamer und sicherer als die bisher übliche Behandlung mit Medikament B?“.
Dennoch kann auch der Studienteilnehmer von seiner Teilnahme profitieren.

Vor der Teilnahme an einer klinischen Studie werden die Patienten vom Prüfarzt sorgfältig untersucht. Es wird überprüft, ob Ihre Erkrankung, ihr Allgemeinzustand und ihre Vor- und/oder Begleiterkankungen eine Studienteilnahme möglich bzw. sinnvoll machen. Eine Reihe an genau definierten Einschluss- und Ausschlusskriterien gibt es für jede Studie zu beachten.
Auch während und nach der Teilnahme an der Studie wird der Patient regelmäßig vom Prüfarzt untersucht. Er genießt meist eine intensivere Betreuung als es unter Routinebedingungen möglich ist und hat mit dem Prüfarzt und seinem Studienteam immer dieselben erfahrenen Ansprechpersonen. 

Für die Meldung über Nebenwirkungen gibt es strenge internationale gesetzliche Bestimmungen, an die sich der Prüfarzt halten muss. Nebenwirkungen werden daher genau beobachtet und hinterfragt und dadurch eventuell auch früher erkannt als außerhalb einer Studie.

Studien werden nach den neuesten wissenschaftlichen Erkenntnissen durchgeführt und machen es möglich, innovative Therapien zu erhalten, die außerhalb einer klinischen Studie nicht zur Verfügung stehen würden. Dies kommt vor allem Patienten zu Gute, für deren Krankheit bisher noch keine erfolgversprechende Therapie zur Verfügung steht.

Manche Patienten nehmen auch mit dem Gedanken an Studien teil, anderen zukünftigen Patienten damit helfen zu können.

Das Studienprotokoll (Prüfplan), das von der Ethikkommission bewilligt werden muss, legt den Ablauf der Studie genauestens fest. Es präzisiert die Fragestellung der Studie, definiert die Art und das Stadium der in die Studie eingeschlossenen Erkrankung und erklärt, warum es nach neuestem Wissensstand sinnvoll und ethisch vertretbar erscheint, die klinische Studie durchzuführen.
Die Deklaration von Helsinki des Weltärztebundes legt hierfür fest, dass eine neue Therapie sich immer mit der besten bekannten Therapie messen muss und nach neuestem Stand der Wissenschaft Aussicht haben muss, erfolgreicher und sicherer zu sein als übliche Behandlungskonzepte.
Sowohl die Auswahl der Patienten als auch die Durchführung der Therapie haben sich nach dem Prüfplan zu richten. Ebenso sind die Prüfärzte verpflichtet, sich an dieses Protokoll zu halten. Jede noch so kleine Abänderung muss zuvor mit dem Hauptverantwortlichen der Studie abgesprochen werden.

Um mehrere Therapien miteinander zu vergleichen, werden die teilnehmenden Patienten nach einem Zufallsprinzip (Randomisierung) in mehrere Behandlungsgruppen eingeteilt. Meist handelt es sich hierbei um eine Versuchsgruppe und eine Kontrollgruppe. Die Patienten in der Versuchsgruppe erhalten das zu prüfende Studienpräparat. Die Patienten der Kontrollgruppe erhalten die beste Standardtherapie, die aktuell für die betreffende Krankheit eingesetzt wird. Nur in Studien über Krankheiten, für die es derzeit keine empfohlene/alternative Behandlungsmöglichkeit gibt, erhalten die Patienten der Kontrollgruppe keine zusätzliche Therapie oder aber ein Leerpräparat (Placebo). Placebos werden aus harmlosen Stoffen wie Stärke, Milchzucker oder Kochsalzlösung hergestellt und sollen in Aussehen und Geschmack nicht vom Prüfpräparat zu unterscheiden sein. Ihr Einsatz soll helfen, echte Arzneimittelwirkungen von unabhängigen Effekten (bedingt durch Placebo, Selbstheilung) unterscheiden zu können.
Studien dieser Art werden verblindete Studien genannt. Sollte weder der Patient noch der Arzt wissen, ob das Prüfpräparat oder das Placebo verabreicht wird, nennt man es doppelt verblindet.
Da bei fast allen Medikamenten der Krebstherapie mit sehr charakteristischen Nebenwirkungen zu rechnen ist (z.B. Übelkeit, Erbrechen) und ein Einsatz eines Scheinpräparates sehr bald erkannt werden würde, werden klinische Studien in der Krebstherapie nur selten verblindet durchgeführt (offene Studie).  

Bei der Auswahl der Prüfzentren legt CESAR einen großen Wert darauf, dass alle Zentren langjährige Erfahrung in der Krebstherapie und in der Durchführung von klinischen Studien auf diesem Gebiet haben. Jedes Prüfzentrum verfügt über ein erfahrenes Studienteam aus Prüfärzten, Pflegepersonal und Studienkoordinatoren.

Als zusätzliche Sicherheits-/Qualitätskontrolle werden die Prüfzentren in regelmäßigen Abständen von unabhängigen „Monitoren“ besucht, die die Arbeit des Studienteams überprüfen.